创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？
(两会人物)创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？
中新社杭州3月4日电 题：创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？
作者 张煜欢
“目前全球已知的罕见病有近7000种，而仅有10%的罕见病有相应治疗方法，其余90%的罕见病仍无药可治，甚至无法确诊。”全国人大代表、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明日前接受中新社记者采访时，提及了罕见病药物研发难现状。
他介绍，在国际上用于罕见病治疗的药物被称为“孤儿药”。当前，“孤儿药”短缺已成为全球性重大公共卫生问题。
多年来，从事新药研发的丁列明，构建了中国领先的肿瘤分子靶向药研发和产业化平台，填补诸多药物研发空白。在这位曾做过医生的科学家看来，罕见病患者的“无可奈何”，亦是无数药物研发人员的心中症结。
“很多人都看过电影《我不是药神》，讲述了部分癌症患者用不起药的现实。”丁列明说，近年来通过自主创新，中国在医药创新方面不断取得进展，且随着越来越多天价“救命药”纳入医保，百姓经济负担大大降低。但在罕见病药物研发方面，似乎还有一段颇为艰难的前路要面对。
“‘孤儿药’研发的一大障碍在于企业积极性不高。”丁列明解释，“孤儿药”研发成本高，而单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本。此外由于患者人数少，临床受试者招募也十分困难。
丁列明强调，虽然罕见病发病率、患病率低，但由于中国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少。“孤儿药”的研发单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决。
他提到，当前国家对“孤儿药”研发的激励政策相对较少，目前政策主要集中在审评阶段，对罕见病基础研究和“孤儿药”原始创新的激励作用尚不明显。
丁列明提出，要构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制，鼓励“孤儿药”领域更多的“中国创新”。
“我建议在国家层面加强对罕见病诊治的统筹，同时在国家层面成立罕见病专项工作委员会，统筹围绕罕见病诊治、‘孤儿药’研发和医保报销等制定系统性政策机制，鼓励科研院所和医药企业加大‘孤儿药’研发。”丁列明说。
研发费用对药企而言同样是一座大山。丁列明希望在国家科研项目申请上，加大对“孤儿药”研发项目的科研经费支持，比如以“孤儿药”研发费用的50%给予企业税收减免。同时可对获得儿童用“孤儿药”上市许可的药企奖励不限制使用的优先审评券，优先审评券不记名、可交易，这样能大大激发药企积极性。
此外，他还提出授予药企市场独占期保护。其介绍，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中提出，对罕见病治疗药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。保护期内不批准其他申请人同品种上市申请。
“但在实践中，由于受试者数量少，‘孤儿药’研发数据重复性低，数据保护的激励效果有限。”他建议，给予获批上市的“孤儿药”一定期限的市场独占期，在此期间不批准同一品种相同适应症的上市，以市场独占期激励替代数据保护政策。(完)
【编辑:陈海峰】